“我儿子病得很重。你会冒险选择自制药吗？”9月29日，许巍公开发文回应自制药问题。
许巍30岁，他的儿子徐皓扬2岁。他是门克斯综合征患者，这是一种遗传性铜缺乏症。
公开资料显示，Menkes又称卷发综合征，是一种罕见的先天性铜代谢异常疾病。典型门克斯病患儿出生时可正常，多数在2 ~ 4个月时开始出现严重的神经系统变性，一般在3岁前死亡。
为了给儿子治疗这种罕见的疾病，只有高中学历的许巍阅读了大量英文论文，把家里的杂物间改成了实验室，在没有亲友支持的情况下，自行研制出了药用级化合物。
9月30日，许巍在接受新京报采访时坦言，自己开药店的过程非常曲折，因为没有支持，他面临的最大困难就是孤独。其实自制的药对孩子并没有太大的改善，只能延长他的生命，缓解现状。
许巍说他还是会坚持下去，就像5岁的大女儿说的那样，“只要我们努力，一定能治好我弟弟的病。”
干细胞正在实验室中培养。受访者供图
“将杂物间变成家中的实验室”
新京报:您是如何发现孩子患有遗传性铜缺乏症门克斯综合征(以下简称门克斯综合征)的？
许巍:孩子6个月左右的时候，我注意到他生长发育缓慢，既不能抬头，也不能翻身。
我带他去医院检查，医生根据基因报告确认孩子有Menkes。确诊前，医生让我做好心理准备，上网查病。我发现门克斯的孩子三岁前死亡率接近100%，那时候是蒙着眼睛的。我问医生怎么治，医生说只能回家等，等孩子有症状了再治。
新京报:为什么来源于药学的理念？
许巍:孩子确诊后的第一个月，我带他去北京做鸡尾酒疗法，补充微量元素，但是没有效果。当时我也在看国外的医学论文，了解到国际上常用补充组氨酸铜来治疗门克斯，但由于种种原因，这种药并没有引入国内。
平时父母出国拿药，疫情期间我买不到。我也考虑过能不能请药厂帮我制药，但是我是做生意的。从商业角度来说，药厂是不可能帮我们研发这种药的。开发这种药物需要很长时间，但它的受众很少。所以我决定靠自己。
新京报:自助药店的流程是怎样的？
许巍:我之前看过相关的论文，里面提到了这种药的制备方法和过程。一开始听不懂，后来逐字翻译。明白了意思之后，我发现制作这种药其实并不是很复杂。这个药是合成一种化合物，但是要想进入市场，要经过很多测试，这个过程非常复杂。
但是我不想把自己的药上市。我只是想治好我孩子的病。药方是论文里提供的，所以我没花太多时间准备药。至于这个药的原理，我是后来才明白的。当时我正急着给孩子准备药。
我开了一家科技公司，以公司的形式购买原料，因为这种药的原料可能不会卖给个人。当时不知道去哪里买。我也天天在百度搜各种电话，一个个打过去问。
我把家里的杂物间改成了实验室。一开始很简陋，环境也不是无菌的，但至少可以培养细胞。
许巍培养的干细胞。受访者供图
“孤独是自我药疗过程中最大的困难”
新京报:你摸索了多久才敢给孩子吃药？
许巍:制药用的，大概用了一个月，然后两周后就用在孩子身上了。我先在兔子身上试，然后打自己，最后打孩子。
新京报:自制药品对孩子有什么影响？
许巍:第一次不敢用太多。我只用了0.2毫升。过了一个星期，我回去检查，结果没有变化。我非常沮丧。但我想了想，觉得这个药没什么问题，就勇敢地加到了0.5 ml，一周后再去检测，孩子血清和铜蓝蛋白恢复正常。但是孩子的情况并没有太大的好转。只是为了延长他的生命，缓解现状。现在孩子只能躺着，只能笑着动。
新京报:你当时的职业是什么？和毒品有关吗？
许巍:我受过高中教育。我在淘宝上做电商，卖电器插座之类的产品，和毒品没关系。
新京报:你身边的人是怎么看待你自己的药店的？
许巍:起初，当我提议把杂物间变成实验室时，我的家人反对，他们认为这会影响生活。身边的人都说国内没有专家教授能研发出这种药。你自己怎么能做到？你的想法太天真了。
新京报:自助药店过程中最大的困难是什么？
许巍:最大的困难是孤独。
这件事只有我一个人坚持，没有人支持我。就算吃了这个药，也不知道能不能治好孩子的病。而且随着对这种病认识的深入，我越来越意识到这种病是很难治愈的。
有一次在北京一家医院，准备去上海一家药厂的实验室参观。买机票的时候，家里人都打电话来劝我。我妈说我被骗了。我很生气，就拿着包去了机场。那天航班很晚，我一个人在机场等着，感觉很孤独。
去医院做干细胞治疗的时候，母亲要和我离婚。那天我抱着孩子一个人开车，孩子根本坐不稳。后来只好找了个滴滴司机帮我开车，我来抱孩子。我只是在想，如果我都不想要这个孩子，就没人想要他了。
新京报:你当时的生活状态是怎样的？你的工作受到影响了吗？
许巍:我的作息非常混乱，没有规律。有时候我根本看不懂报纸。看着看着就睡着了。醒来后我会继续看书。我公司的合伙人正在处理这件事。我渐渐全身心投入到孩子身上，无暇顾及工作。现在我有一些债务，但是我没有足够的食物。
门克斯·徐皓扬的孩子们。受访者供图
“只要我们努力，一定能治好我弟弟的病”
新京报:你考虑过自助药店的法律风险吗？
许巍:是的，但是我无能为力。这种药可以缓解孩子的病情，但是不符合规定，所以我觉得不是药，是复方。医生也很谨慎，担心自己用药的安全性，但是我做了以后，对孩子有效，医生也没说什么。
新京报:你大女儿对弟弟的病是什么态度？你觉得你更喜欢你弟弟吗？
许巍:我的大女儿五岁了，在上幼儿园。有时她表现得像个撒娇的孩子，说我们更喜欢弟弟，但她也知道弟弟生病了，需要我们多关心多花时间照顾他。自制药需要兔子做实验，女儿陪我去买。她问我买兔子是不是为了给弟弟治病，我说是。她坚定地说:“只要我们努力，一定能治好我弟弟的病。”
新京报:还有其他家长想给你自己买药吗？
许巍:我不敢卖。我顶多告诉他们怎么租实验室，怎么合成药物。
新京报:你的下一个目标是什么？
[/s2/]许巍:第二个目标是基因治疗。门克斯是一种基因突变疾病。基因药物的载体都是经过改造的病毒。我担心孩子的排斥。相对于基因药物，基因编辑是一种更彻底的治疗方式，所以同时我还在研发基因编辑工具，但是基因编辑是一座难以跨越的大山。
现在希望专家能帮我们解答一些技术问题，尽快以合法合规的方式将我的“自我用药”提供给其他门克斯患者的家长。
新京报记者彭亦菲
编辑左燕燕
校对吴兴发
